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2021年上半年值得关注的关键临床试验
发布时间:2021-01-22 14:30:36 点击次数:301

临床试验是新药和实验药物的试验场。好的临床试验结果可能会获得监管部门的批准,并改变疾病的治疗方式,而较差的临床结果可能会使很多新药和新疗法希望破灭并结束测试。对于生物技术和制药公司而言,临床试验结果也是他们说服投资者,筹集资金和进行交易的优质货币。

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随着冠状病毒大流行在美国和世界其他国家不断恶化,今年许多临床试验的风险比以往任何时候都高。疫苗、抗体药物和抗病毒药的成功应用将有助于挽救生命,并使COVID-19成为更容易控制的疾病。


还有针对抑郁症、血友病、肺癌和一种罕见疾病(称为α-1抗胰蛋白酶缺乏症)的药物进行重要的临床测试。随着今年前六个月的推进,请关注以下10个临床试验:


1 公司:强生诺华阿斯利康

疾病:新冠肺炎

治疗类型:疫苗

试用:ENSEMBLE(J&J)英国第3期(Novavax)D8110C00001(AstraZeneca)


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来自Moderna以及合作伙伴Pfizer和BioNTech的两种冠状病毒疫苗已在美国和其他地区获得授权。但是两者都很难大规模应用,事实证明,其推出速度比预期的慢。但是,如果上述三项3期临床试验产生了积极的结果,则可能很快就会有所缓解。


到3月底,强生、阿斯利康和Novavax均应报告其疫苗的功效数据。出于不同的原因,每个试验结果的成功或失败都很重要。例如,强生公司正在测试一种一次性疫苗方案,这将为全球疫苗供应带来福音。Novavax正在开发一种基于蛋白质的疫苗,这是一种比市场上的疫苗更为传统的方法。阿斯利康(该药的注射剂已在英国使用)已向美国预售了约3亿剂,同时向世界其他国家预售了数亿剂。特别是,来自美国的34000名参与试验的阿斯利康疫苗即将发布的第3阶段数据可能有助于解释有关其有效性的问题。


Novavax和强生可能在1月底之前发布结果。预计阿斯利康将紧随其后。


2 公司:Biomarin Pharmaceutical

疾病:血友病A

治疗类型:基因治疗

试用:NCT03370913


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Roctavian有可能成为第一个被批准用于血友病的基因疗法,这是数十年来可以一次性治疗慢性血液病的研究成果。


但是FDA在八月意外地拒绝了Roctavian,这是最近记忆中最令人震惊的决定之一。但是,监管机构没有完全撤回。相反,他们指出了两项Roctavian研究之间结果的差异。与较早的测试相比,在BioMarin的3期临床试验的初始参与者中,该疗法的效果似乎较弱,并且随着时间逐渐减弱。


同时,在欧盟,BioMarin在欧洲药品管理局被要求提供更多信息后撤回了其申请。


两家监管机构都希望看到更多数据,这正是BioMarin即将发布的更新数据的重要所在。一月,该公司预计将报告其第三阶段研究的后续数据。如果Roctavian的积极作用持续下去,BioMarin可能会在第二季度在欧洲重新提交批准申请。


但是,Roctavian重返FDA审查的道路更长。FDA要求进行两年的随访,而BioMarin的结果可能要到11月才能获得。


3 公司:安进

疾病:肺癌

治疗类型:小分子

试用:Codebreak 100

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制药商花费了数十年的时间来尝试设计一种可以通过阻断KRAS来治疗癌症的药物,该基因通常会在几种常见的肿瘤类型中发生突变。安进的sotorasib有机会成为第一个,这就是为什么该药物迅速成为生物技术研发中最有价值的资产的原因。


Sotorasib迄今为止最有希望的结果已经出现在晚期肺癌患者中,特别是针对那些非小细胞肺癌具有特定突变(称为KRAS G12C)的患者。例如,早期数据显示,治疗的缓解率大约是化疗预期的两倍。


10月,Amgen发表了声明,声称该药物在2期测试中显示出相似的功效,安全性和耐受性良好,但没有透漏任何其他细节。这些数据已包含在公司于12月提交给FDA和EMA的批准申请中。


安进公司将在本月的世界肺癌大会上公布第二期sotorasib单抗的结果,最终将在本月公布这些结果。这些细节不仅可以确定该药物在肺癌中的使用范围,还可以确定它如何与Mirati Therapeutics等潜在竞争对手的比较。安进公司还在与其他药物(包括免疫疗法)联合测试sotorasib单抗,使其成为单一疗法的重要补充。


4 公司:默沙东辉瑞Atea Pharmaceuticals / Roche

疾病:新冠肺炎

治疗类型:抗病毒药

试用:END-COVID(Merck)NCT04535167(Pfizer)NCT04396106(Atea / Roche)

制药商花费了数十年的时间来尝试设计一种可以通过阻断KRAS来治疗癌症的药物,该基因通常会在几种常见的肿瘤类型中发生突变。安进的sotorasib有机会成为第一个,这就是为什么该药物迅速成为生物技术研发中最有价值的资产的原因。


Sotorasib迄今为止最有希望的结果已经出现在晚期肺癌患者中,特别是针对那些非小细胞肺癌具有特定突变(称为KRAS G12C)的患者。例如,早期数据显示,治疗的缓解率大约是化疗预期的两倍。


10月,Amgen发表了声明,声称该药物在2期测试中显示出相似的功效,安全性和耐受性良好,但没有透漏任何其他细节。这些数据已包含在公司于12月提交给FDA和EMA的批准申请中。


安进公司将在本月的世界肺癌大会上公布第二期sotorasib单抗的结果,最终将在本月公布这些结果。这些细节不仅可以确定该药物在肺癌中的使用范围,还可以确定它如何与Mirati Therapeutics等潜在竞争对手的比较。安进公司还在与其他药物(包括免疫疗法)联合测试sotorasib单抗,使其成为单一疗法的重要补充。


4 公司:默沙东辉瑞Atea Pharmaceuticals / Roche

疾病:新冠肺炎

治疗类型:抗病毒药

试用:END-COVID(Merck)NCT04535167(Pfizer)NCT04396106(Atea / Roche)

制药商花费了数十年的时间来尝试设计一种可以通过阻断KRAS来治疗癌症的药物,该基因通常会在几种常见的肿瘤类型中发生突变。安进的sotorasib有机会成为第一个,这就是为什么该药物迅速成为生物技术研发中最有价值的资产的原因。


Sotorasib迄今为止最有希望的结果已经出现在晚期肺癌患者中,特别是针对那些非小细胞肺癌具有特定突变(称为KRAS G12C)的患者。例如,早期数据显示,治疗的缓解率大约是化疗预期的两倍。


10月,Amgen发表了声明,声称该药物在2期测试中显示出相似的功效,安全性和耐受性良好,但没有透漏任何其他细节。这些数据已包含在公司于12月提交给FDA和EMA的批准申请中。


安进公司将在本月的世界肺癌大会上公布第二期sotorasib单抗的结果,最终将在本月公布这些结果。这些细节不仅可以确定该药物在肺癌中的使用范围,还可以确定它如何与Mirati Therapeutics等潜在竞争对手的比较。安进公司还在与其他药物(包括免疫疗法)联合测试sotorasib单抗,使其成为单一疗法的重要补充。


4 公司:默沙东辉瑞Atea Pharmaceuticals / Roche

疾病:新冠肺炎

治疗类型:抗病毒药

试用:END-COVID(Merck)NCT04535167(Pfizer)NCT04396106(Atea / Roche)

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冠状病毒疫苗在临床上取得了成功,这使其他治疗或预防COVID-19的方法也成为人们关注的焦点。然而,尽管大流行不断的恶化,但在美国推出疫苗的速度一直很慢,预计供应也将受到限制。


因此,与此同时,任何可以帮助将COVID-19病人,缩短住院时间或防止器官损伤的措施都将成为药物研究的推动力。这就使辉瑞公司、默沙东公司以及合作伙伴Atea制药公司和罗氏公司提供的一组实验性抗病毒药物值得关注的原因。


这些药物中的一种是新用途的埃博拉药物,对住院的COVID-19患者有适度的益处,必须连续数天静脉注射,这就限制了其广泛的应用潜力。辉瑞的药物是一种新型抗病毒药,已显示出抗多种冠状病毒的潜力。默沙东公司的药物与Ridgeback生物疗法一起开发,可以为医院以外的早期治疗提供选择。Atea的前景也是如此,这一前景促使该公司进入2020年最佳生物技术IPO之一,并且与罗氏(Roche)建立了有联盟。


根据联邦政府的数据库,辉瑞药物的1b阶段研究可能会在4月产生结果,而默沙东和Atea疗法的中期研究数据可能会在3月出现。


5 公司:Sage Therapeutics, Biogen

疾病:抗抑郁

治疗类型:小分子药物

试用:WATERFALL

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去年对于Sage来说是艰难的一年。麻省生物技术重组、裁员一半员工和更换CEO,其抑郁症药物zuranolone在12月未能通过3期临床试验。


但是管理人员声称这种药物仍然有机会成为一种有价值的药物。Biogen显然也认同这种观点,去年11月,Biogen与Sage建立了30亿美元的合作伙伴关系,其中包括zuranolone的部分权利。


Sage的高管们将zuranolone于2019年在重大抑郁症中的失败归咎于几个潜在的因素,并自此设计了一系列新的3期研究(包括MDD中的两项研究)以证明这一点。这些试验中的三项有望在2021年取得结果。第一个是名为Waterfall的研究,该试验正在测试zuranolone作为MDD的急性治疗方法。数据应该在今年上半年发布,并且在判断zuranolone是否确实有未来方面会走很长一段路。


6 公司:Vertex Pharmaceuticals(顶点制药)

疾病:Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症

治疗类型:小分子

试用:NCT04474197


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在2010年代中期,曾经有希望的丙型肝炎药品特许经营权被取消后,Vertex得以迅速恢复,因为该生物技术公司已准备好发展囊性纤维化业务。


其成功的部分原因是通过一项战略,即同时开发多种相似的CF药物并选择最好的CF药物来进行。该计划造就了Symdeko和Trikafta两家公司,它们现在正在向位于波士顿的制药商销售顶级药物。


Vertex的目标是遵循其CF蓝图,开发另一种罕见疾病,称为α-1抗胰蛋白酶缺乏症,为此,它已共同开发了多种药物。


但是该计划已经得到检验。去年,在令人担忧的第二阶段试验中,由于令人担忧的安全性,Vertex意外地取消了一种名为VX-814的药物,这一挫折与快速发展的竞争并存。Vertex在其候选物中还有另一种药物VX-864,据说在结构上与失败的前身不同。


2期试验应在2021年上半年产生结果,其结果可能对Vertex的发展产生重大影响。



文章来源:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT04474197 及 药时空网站


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